2016AACE甲状旁腺激素替代疗

编者按

年5月25日，在第25届AACE年会“甲状旁腺功能减退症治疗新进展”专题研讨会上，来自美国的BartL.Clarke教授就甲状旁腺功能减退症治疗进展带来了精彩的报告，以下撷取部分精华内容与大家分享。

1甲状旁腺功能减退症概述

甲状旁腺功能减退症是一种少见病，通常发生于甲状腺或甲状旁腺手术后。甲状旁腺功能减退症患者除了低钙血症表现，还可能发生肾结石、肾衰、癫痫、白内障及软组织钙化等长期并发症。目前，甲状旁腺功能减退症的治疗目标是减轻低钙血症症状，改善患者生活质量。常规治疗包括补充钙剂和活性维生素D。与其他内分泌激素缺乏疾病不同，甲状旁腺激素替代治疗并不是常规推荐，但其在治疗慢性甲状旁腺功能减退症上取得了较大进展。

2PTH替代疗法

近年来，较多研究表明，重组人甲状旁腺激素（rhPTH）能维持血钙平衡，对于不能平稳、安全地将血钙和尿钙控制在正常范围内的慢性甲状旁腺功能减退患者，rhPTH(1-84)、rhPTH(1-34)、PTH类似物和PTH泵入治疗都可能成为替代治疗的选择。一项为期24周的随机对照双盲的III期临床试验中，来自33个研究中心的例病程大于18个月甲状旁腺功能减退症的成年患者（18至85岁），先在优化治疗期间调整钙和活性维生素D剂量以达到稳定的血清钙水平后，随机（2:1）接受rhPTH（1-84）50μg每天1次或安慰剂治疗（研究期间，活性维生素D和钙的需要量逐步减少，rhPTH（1-84）剂量从50μg到75μg、μg逐步递增），主要终点是24周时口服钙和活性维生素D的日剂量下降50%以上，同时维持血钙浓度不小于基线浓度，且不大于正常上限值。结果发现，rhPTH（1-84）组有48例（53％）患者达到主要终点，而安慰剂组仅1例（2％）达到主要终点（95%CI39.9-62.3；P0.）。

另外一项为期6个月的开放、随机、交叉试验表明，rhPTH(1-34)皮下泵入与每日两次皮下注射相比，血钙波动更小、尿钙下降50%以上(P=0.)，维持正常血钙需要的PTH剂量减少了65%(P0.)。

3Natpara在甲状旁腺功能减退症的应用——来自FDA的建议

年1月，美国FDA批准rhPTH（1-84）(Natpara）用于控制甲状旁腺功能减退患者的低钙血症。此前rhPTH（1-34)（特立帕肽）已获准用于骨质疏松症的治疗，但尚未获得甲状旁腺功能减退症的适应证。但Natpara治疗的大鼠中观察到与剂量和疗程相关的骨肉瘤发生风险增加，目前尚不清楚在人体中这种风险是否增加，因此Natpara仅被推荐用于钙剂和活性维生素D不能有效控制的低钙血症和使用Natpara后收益大于潜在风险的患者，只有通过NATPARA风险评估和减轻策略（REMS）项目评估才能使用该药。

(MAY25,PM;Hypoparathyroidism:EvolvingTherapeuticOptions.BartL.Clarke,MD)

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