近日，首届中国医药创新与投资大会“临床数据全球首发专场”在苏州召开，8个重磅创新药物国内外重要临床试验数据在会上首次向全球发布，不仅展现了我国创新药物自主研发的实力和水平，同时也令研究者和投资者了解到我国创新药物研发的最新进展和动态，该专场也成为本次大会最受瞩目的亮点。
1糖尿病原创新药HMS公布单药治疗II期临床试验结果
中国2型糖尿病患病率在过去的二十多年中呈爆炸式增长，年中国男性的患病率不到5%，现在该比例已超过10%。2型糖尿病患者胰岛和肝脏血糖敏感性严重下降，是现有糖尿病药物包括胰岛素都不能克服的难题。
华领医药开发的糖尿病创新药新型葡萄糖激酶激动剂(GlucokinaseActivator，GKA)HMS为全新机制新结构第四代口服葡萄糖激酶激活剂小分子口服药物，通过提升2型糖尿病患者受损GK功能，提高胰岛和肝脏对血糖变化的敏感性，改善胰岛抵抗，实现对糖尿病患者的血糖控制。华领医药开发的糖尿病创新药新型葡萄糖激酶激动剂HMS的开发研究已获国家“十三五重大新药创制专项”支持。
HMS在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验，对名2型糖尿病患者采用4个剂量+安慰剂平行治疗12周，以评价HMS在2型糖尿病患者中的安全性、耐受性、有效性和群体药代动力学；该临床研究获得了全球同类新药的首次正面结果。临床试验数据统计结果显示，与安慰剂组相比，HMS100mgQD、50mgBID和75mgBID组第12周的HbA1c下降值分别与安慰剂组有显著性差异；展现出HMS可有效降低中国2型糖尿病患者糖化血红蛋白HbA1c,具有24小时血糖调控功能，能够改善2型糖尿病患者胰岛功能，降低胰岛素抵抗，并且临床安全耐受性良好，低血糖风险小，多数糖尿病治疗的常见副作用风险在此次研究中也较低。
2全球首创1类新药注射用绿原酸公布I期临床试验结果
绿原酸是由植物提取具有重要生物活性的物质，广泛用于食品、医药保健和日用化工等多个领域。年四川九章实现了公斤级提取纯度99%以上的绿原酸单体，并可对其中0.1%的杂质定性定量。随后，四川九章在世界范围内率先开展了绿原酸单体治疗疾病的系统研究，并与中国医学科学院药物所建立战略合作关系。研究显示，绿原酸可通过免疫和细胞两个层面发挥治疗肿瘤作用。免疫层面，可识别并调节多个免疫相关靶点，如LAG3，同时调节肿瘤相关巨噬细胞比例，抑制M2的增值、促使M2向M1转化。细胞层面，绿原酸可诱导肿瘤细胞分化，促使肿瘤细胞向恶性程度低的形式转变。
年绿原酸获得CFDA颁发临床试验批件。医院、医院、中医院围绕绿原酸优势瘤谱，开展了治疗脑胶质瘤及肺癌的给药途径探索及重点I期临床试验。临床I期试验研究结果显示，绿原酸的优势瘤谱为肺癌、脑胶质瘤、肝癌、前列腺癌等恶性肿瘤，在临床试验受试者中有良好的安全性和耐受性，临床未见明显的毒副作用。药代动力学研究结果表明，药物消除半衰期(t1/2)为1.15h，未出现药物蓄积。
绿原酸治疗肿瘤的开发研究已获国家“十三五重大新药创制专项”支持。未来，四川九章将率先完成绿原酸国内抗肿瘤临床试验及申报工作，同时开展国际合作，同步推进绿原酸国际Ⅱ/Ⅲ期临床研究及国外注册工作。
3国内首个慢性丙肝治疗药物丹诺瑞韦(Danoprevir)公布II期临床试验数据
病毒性肝炎是全球致死的第7大原因。年全球癌症报告显示，我国原发性肝癌(HCC)发病人数占全世界新发肝癌的半数以上。
歌礼药业自主研发的第二代蛋白酶抑制丹诺瑞韦(Danoprevir)，为口服直接抗病毒药物(DAA)，具有更强抗病毒活性和更高耐药屏障。中国大陆地区II期临床试验数据显示，丹诺瑞韦+PR三联方案治疗中国基因1型非肝硬化丙肝患者安全有效，实现持久病毒学应答(SVR12)高达95%。同现有疗法相比，具有安全性良好、疗效高、疗程短等显著优势。
丹诺瑞韦的开发研究已获国家“十三五重大新药创制专项”支持。
4抗耐药菌感染原创新药MRX-I发布II期临床数据
耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)是在全球范围内广泛流行的超级细菌，医院内感染的重要病原菌之一。目前，医院内MRSA的检出率一直保持在50%的水平。首个噁唑烷酮类药物利奈唑胺是目前临床上治疗MRSA感染的主要药物之一，于年在美国上市，年进口中国，是至今国内唯一上市的该类药物。利奈唑胺对MRSA感染疗效显著，全球年销售额超过13亿美元，但存在骨髓抑制毒性等安全性风险且价格很贵，使其临床应用受到很大的限制。
MRX-I是由盟科医药自主开发的原创1类新药，属于第二代噁唑烷酮类抗菌药。MRX-I与利奈唑胺具有相同的作用机制，对包括MRSA的耐药革兰氏阳性菌有非常好的抗菌疗效，更重要的是，MRX-I可以解决利奈唑胺的骨髓抑制毒性，可以解决临床上对于安全有效抗MRSA感染药物的需求。
MRX-I开发获国家“十二五重大新药创制专项”，“十一五重大新药创制专项”和上海市“医药重点科技攻关项目”等的支持。目前，盟科已在国内完成了口服MRX-I片的Ⅰ期和II期临床试验，在美国完成了II期临床试验。MRX-I在中国完成的“以利奈唑胺片为对照，口服MRX-I片治疗复杂性皮肤和软组织感染成人患者的有效性和安全性的多中心随机双盲双模拟的Ⅱ期临床试验”结果显示，MRX-I的抗菌活性与利奈唑胺相当，但克服了利奈唑胺的骨髓抑制毒性，对血液系统无毒副作用，受试者安全耐受。目前全球抗MRSA新药已经取得较大的进展，为临床治疗提供了更多的选择，但是，由于大多数药物仍有安全性的风险，并且只有注射制剂。因此，临床上对于安全有效，特别能进行口服治疗和长期治疗的药物，仍是未被满足的需求。MRX-I片解决了该类抗菌药开发的国际难题，可以为患者提供更加安全有效的MRSA感染治疗药物，满足MRSA感染治疗领域全球未被满足的临床需求。
5治疗咽炎、扁桃体炎的生物制品重组人溶菌酶喷雾剂III期临床试验数据发布
溶菌酶可通过切断细菌细胞壁的肽聚糖中N-乙酰葡萄糖胺和N-乙酰胞壁酸之间的β-1,4糖苷键的联结，引起细菌细胞壁破坏而造成死亡。溶菌酶C端的螺旋-环状-螺旋结构(HLH)具有非酶活性的杀菌作用；它可嵌入到细菌、真菌等的外模和胞膜中，造成穿孔，由于细菌、真菌等的内部渗透压作用而裂解死亡。人和动物细胞无细胞壁结构亦无肽聚糖，故溶菌酶对人体细胞无毒性作用。
重组人溶菌酶喷雾剂由大连帝恩开发，已完成多中心、随机、双盲、阴性对照临床试验，以无效极低剂量(0.mg/次)试验药物为阴性对照，评价重组人溶菌酶喷雾剂(0.4mg/次)治疗咽炎、扁桃体炎的有效性和安全性。
FAS分析：试验组总有效率为83.43%(/)，安慰剂组总有效率为51.28%(60/)，两组总有效率比较差异有统计学意义(P=0.)。
PP分析：试验组总有效率为84.15%(/)，安慰剂组总有效率为51.72%(60/)，两组总有效率比较差异有统计学意义(P=0.)。
试验药与安慰剂比较，PP分析与FAS分析结果一致，综合疗效的优效性成立。
重组人溶菌酶喷雾剂获得了国家“十五”重大科技专项课题、国家“十二五”重大新药创制项目的支持。
6慢性肾病心血管并发症及肾衰治疗药物KBP-临床数据全球首发
中国有约1.1亿慢性肾病(CKD)患者。中晚期CKD患者在几十年患病过程中长期服用ACEI、ARB等药物，用于减缓心脏衰竭和控制血压。这些药物的疗效由于“醛固酮逃逸”现象而逐渐消失。非甾体盐皮质激素拮抗剂(MRA)类药物处于肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)系统的下游，直接抑制醛固酮受体激活，已经在临床中证明其对心衰和肾衰有很好的疗效。然而，已上市的MRA螺内酯和依普利酮容易造成高血钾、心律不齐，严重的导致心脏骤停。临床试验中，螺内酯导致的高血钾发生比例超过50%。因此，螺内酯和依普利酮适应症中明确规定在中晚期CKD患者中禁止使用。
山东亨利医药KBP-作为新一代MRA类新药，同时在中国和美国申报注册。KBP-已在美国获批临床，并且在美国完成了临床I期和临床IIa期试验。此次公布的临床IIa期试验目的是观察KBP-多倍剂量下用于治疗透析患者的心血管并发症(包括高血压、心衰)以及肾衰等的安全性(包括血钾指标)、耐受性，药代动力学特点，PD指标(醛固酮、UACR和血压)以及PK/PD关系。
临床IIa期研究数据显示，KBP-在0.5mg(N=8)和2.5mg(N=6)两个剂量组中，UACR和血压降低显著，而且两个剂量组间没有明显差别。除去一例违反规定入组的患者，在0.5mg组中未观察到高血钾发生。2.5mg组中观察到2例一过性高血钾，发生率仍然明显低于现有MRA。KBP-IIa期临床试验达到预期的设计目标，试验结果支持进一步临床开发。
现有数据表明，KBP-可以在确保药效的前提下，降低MRA药物在中晚期CKD患者中一直以来难以克服的高血钾问题，为全球超过1亿中晚期CKD患者的心血管疾病提供了新的安全有效治疗手段，以满足巨大的临床需求。
7治疗性疫苗Oregovomab美国II期临床试验数据发布
深圳昂瑞生物医药有限公司(OncoVent)专注于开发恶性肿瘤的免疫治疗药物。公司主导产品Oregovomab由FDA批准开展临床试验，目前已完成在美国和欧洲的两个针对卵巢癌患者的II期临床试验。入组患者是新诊断出的晚期已转移(FIGOstageIII/IV)且表达CA的卵巢癌患者。Oregovomab作为肿瘤疫苗与卵巢癌一线化疗药物(Paclitaxel和Carboplatin)同时联合用药的临床结果表明:1)Oregovomab表现出很好的安全性;2)Oregovomab不仅可以诱发针对卵巢癌肿瘤抗原CA(MUC16)的特异细胞免疫反应，而且还可以增加病人的生存率(PFS,OS)。
临床试验证明：卵巢癌一线化疗药物是肿瘤治疗性疫苗Oregovomab很有效的免疫刺激剂／佐剂(Adjuvant)。所以肿瘤疫苗Oregovomab必须要与一线化疗药物同时联合用药，使肿瘤疫苗Oregovomab有可能成为卵巢癌的一线用药。
8治疗癫痫新给药途径药物NRL-1美国临床II期数据发布
目前针对急性突发性癫痫，通常的解决方案是在急诊静脉注射地西泮或者劳拉西泮。而唯一批准在家庭使用的药物Diastat(直肠地西泮凝胶)，由于其直肠给药的方式，极大的限制了其在患者，特别是成年患者中的使用。针对直肠给药的问题，各大厂家在苯二氮卓类药物的制剂和给药途径上已经有了多次尝试，但由于产品的溶解性，变异性，生物利用度和/或耐受性等方面产生的问题此类尝试均以失败告终。
Neurelis的核心产品NRL-1通过结合两种独家专利技术，可以有效的解决地西泮的溶解度及经鼻腔吸收的问题，使得该鼻喷制剂能够在适合成人及儿童的多种有效剂量下均能达到同类竞争产品难以企及的生物利用度。在已经完成的临床试验01,02,03中总计入组例健康志愿者，临床结果显示与静脉给药相比，NRL-1显示出了96%的生物利用度；在相同剂量下，与文献报道的Diastat药代动力学参数(Cmax，Tmax，AUC)相近，并且比Disatat提供了更加可靠及一致性的剂量；在5mg，10mg和20mg剂量之间显示出适当和可预测的比例化剂量反应关系。同时在所有的受试者中，其安全性和耐受性良好，没有患者报告显著的疼痛，刺激，或味觉或嗅觉的变化。
（来源：中国药促会）
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